非生长激素缺乏症患儿,是否可以使用生长激素改善身高?

作者:儿童生长发育 04-25阅读:5783次

像我们不缺生长激素的,医生也没说打6天休1天啊?天天用会导致影响自身生长激素的分泌吗?

能不能也给他打6天停1,休息1天呢?影响不大吧?

我的孩子不是生长激素缺乏症患儿,还能再打嘛?

特发性矮小确实不是缺乏生长激素。长期打针会不会有影响?

……

其实,这些问题,经常遇到,也可能家长通过各种搜索引擎查询后,发出了以上的疑问,因为网上的论点,千奇百怪,真假难辨,太多太多干扰的信息,是对还是错?就在家长们内心还未平复的时候,恰好又看到一篇摘自好大夫网顾学范教授的网上答疑环节部分内容。这下,疑惑更大了!对于非生长激素缺乏症的孩子,到底能不能用生长激素?

这里,我们必须毫不犹豫的告诉大家,当然能!必须能!但确实有前提条件!

进入正题前先给大家科普一下,美国食品药品监督管理局(FDA)批准的哪些疾病可以使用生长激素进行治疗?

目前美国FDA批准的基因重组人生长激素(rhGH)适应症有:

FDA批准的适应症

1985 儿童生长激素缺乏症(GHD)

1993 慢性肾功能不全肾移植前

1996 HIV感染相关性衰竭综合征

1996 Turner综合征身材矮小

1997 成人GHD 替代治疗

2000 Prader-Willi综合征

2001 小于胎龄儿(SGA)

2003 特发性矮身材(ISS)

2003 短肠综合征

2006 SHOX基因缺少但不伴GHD患儿

通过FDA批准的适应症可以看出,并非只有生长激素缺乏才可以用生长激素治疗,比如医学上的特发性矮小(ISS),它是指目前尚无法明确病因的匀称性身材矮小。美国FDA先后批准了Turner 综合征、Prader-Willi 综合征( PWS)、慢性肾功能不全和小于胎龄儿(SGA)、ISS、SHOX基因缺乏、Noonan综合征等7种非生长激素缺乏的矮小相关适应症。

了解过生长激素的家长都知道,有的孩子会做生长激素激发试验来看孩子是否缺乏生长激素,但激发试验只能反应生长激素分泌峰值(即分泌的最高值)是否正常,并不能反应生长激素的分泌总量和生长激素的活性是否正常,更不代表生长激素-胰岛素生长因子轴(GH-IGF)都正常。特发性矮小病人中,可能有部分患者属于生长激素分泌紊乱或敏感性不足,或是生长激素转化为IGF存在某种缺陷,或是受体敏感性不足以及胰岛素样生长因子结合蛋白(IGFBP-3)运转或释放IGF存在某种缺陷等。对于这些原因,使用生长激素治疗,可以在一定程度上纠正其中的缺陷,从而起到有效提高终身高作用。

所以说,矮小之所以需要治疗,是因为矮小的孩子可能因为生长激素分泌障碍(包括生长激素分泌数量和活性等因素)、生长激素不敏感等不同原因导致的矮小,使用生长激素治疗的目的是外源性补充生长激素,治疗只会促进孩子身高的增长,不会影响自身分泌。因为患者正是因为本身不能分泌生长激素或分泌不足,或不能发挥作用,所以才要外源性给予,而且都是在医生指导下用药的较小的有效剂量,极个别会稍有抑制的,不过停止治疗后数月可恢复至治疗前分泌水平。如果停药,孩子将按照原来的生长速度生长,对自身的分泌没有任何影响。

接下来,我们回顾下昨日文章中提到的几个字眼“长期、大剂量使用”,这里需要强调,临床医生在指导用药过程中,是按照较小的安全有效剂量进行使用的任何一种药品,比如单纯的感冒药,如长期大剂量不规范使用都有可能带来一定的副作用。

矮小治疗之前,临床医生所需要做的事情,第一步就是先甄别矮小症患者的病因,再决定治疗方案。不同类型的矮小症患者,甚至每个个体所采用的治疗方案都是不同的,需要个体化诊疗。打6天休1天或每天注射,这些治疗方案都是没有问题的,如果休1天,为了保证持续的安全有效剂量,那每天注射的剂量可能有所增加,确保每天的剂量可以维持在一个安全有效范围内。生长激素具体治疗剂量必须遵循临床处方医生的医嘱才可进行使用。

矮小的人长到正常人身高范围内,还想“高人一等”继续用药,能不能持续?尤其是非生长激素缺乏症患者,该如何正确停药?其实很多家长治疗一段时间后,都会面临这样的困惑,我的孩子已经治疗一段时间了,现在身高比较理想,想停药,该怎么停?

根据病因不同停药方案也是不同的。比如一个孩子,生长激素治疗快七年了,身高从120cm长到现在的170cm,已经比较理想。最近生长速度也明显下降,比如治疗前一年长3cm,现在实际生长高度小于3cm,就可以考虑停药。

特发性矮小的患者,如果使用生长激素治疗之后,追上了同骨龄孩子的身高,并且目前生长速度也还可以,比如不打生长激素一年长高5cm左右或者更快一点,对成年身高预测也是乐观的,可以考虑停药。

特纳综合征或者性早熟的患者,要考虑由于性发育的异常提前或者延缓对身高影响,如果这个问题克服了,并且预测的成年身高也是比较理想的情况下可以停药。

小于胎龄儿的患者,一般生长激素治疗要维持到他的身高追赶到同年龄孩子身高对应的第50百分位左右,并且预测成年身高也是理想的,那么可以考虑停用。

所以不同的适应证、不同诊断的患者停药方案是不一样的,最好在大夫的指导下进行停药,而不是自行停药。有些患儿家长,自己停药,过一段时间孩子长得不理想了,又开始自己打,就像来回拉抽屉,导致治疗的效果很不理想。专家认为这样只会人为地增加浪费,最终导致治疗费用增加,治疗效果也会受影响。

总之,经过正规检查,确定生长激素不缺乏,但孩子如果身材矮小,经医院检查明确诊断为特发性矮小、特纳综合征、性早熟等。根据《中华儿科杂志》矮身材诊治指南,也是可在有适应症的条件下使用生长激素治疗,使其身高达到正常的。同时,不同的矮小症患者,使用生长激素治疗的停药方案是不一样的,最好在大夫的指导下进行正确停药。

矮小症的患者在停药之后,家长要注意哪些方面呢?

专家表示,目前在矮小症的治疗方面,更多关注的是生长激素治疗,但是矮小症其实需要综合性的治疗。比如饮食的问题,如果患儿进食不好,挑食偏食严重,生长激素治疗效果很难理想;如果再缺少运动,又经常生病等等,这些因素都会影响长高。

所以必须强调,第一,生长激素停药之后,即使孩子身高正常,同样要养成一个健康的生活习惯。家长要督促孩子好好吃饭、运动、睡觉,尽量少生病。第二,一定要每隔三个月、六个月监测孩子的身高,计算生长速度,如果生长速度还是不理想,偏离正常的生长曲线,那么必须继续找原因,否则最终的成年身高还是不理想。

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